Американската агенција за храна и лекови (ФДА) штотуку одобри нов третман за ретка болест на згрутчување на крвта. Со оглед на тоа дека една доза ќе чини 3,5 милиони долари, тоа е најскапиот лек во светот, објави Индекс хр.

Иако износот за третманот изгледа огромен, неодамнешната анализа на исплатливоста на лекот сугерира дека тоа е релативно фер цена за ефектот на самиот третман – барем во САД. Лекот Хемгеникс е генска терапија за хемофилија Б, ретка генетска болест која предизвикува нарушување на згрутчувањето на крвта. Најсериозните симптоми вклучуваат епизоди на крварење кои тешко се запираат.

Се проценува дека речиси 8.000 мажи во САД моментално страдаат од оваа доживотна болест. Примарниот лек кој моментално се користи за лекување на хемофилија Б во САД им обезбедува на пациентите многу неопходен фактор на коагулација, но тој е доживотен третман и затоа е скап. Оние со тешки симптоми бараат рутински и скап режим на лекување, чија ефикасност може да ослабне со текот на времето, пишува Сајанс Алерт.

Експертите проценуваат дека за време на животот на индивидуален возрасен пациент со умерена до тешка хемофилија Б во САД, се трошат помеѓу 21 и 23 милиони долари за лекови. Трошоците за лекување во ОК се поевтини отколку во САД или на друго место во Европа, но сепак изнесуваат десетици милиони долари по пациент во текот на нивниот живот. Хемгеникс, од друга страна, е интравенски производ со единечна доза. Производот се внесува во телото врз основа на вирусен вектор кој испорачува ДНК до целните клетки во црниот дроб.